腺相关病毒AAV与肝脏
1、基因疗法的载体选择一直是个关键议题，尤其是腺相关病毒（AAV）是否能成为安全的选项。1990年，德西尔瓦的案例曾为基因疗法带来曙光，但随后的杰西·盖尔辛格和X连锁重症联合免疫缺陷症事件警示了基因疗法潜在的危险。
2、腺相关病毒（Adeno-associated Virus，AAV）是细小病毒科中的一种单链DNA病毒，其经过改造的rAAV病毒工具在动物水平的基因表达、基因操作和基因治疗中被广泛应用。AAV作为结构最简单的天然复制缺陷型病毒，其感染中枢神经系统效率高，能实现长久稳定的基因表达，且对细胞毒性极小。
3、腺相关病毒（AAV）是一种微小病毒科成员，直径约为20-26nm，具有无被膜、二十面体结构，无法自主复制。重组腺相关病毒载体（rAAV）是在野生型AAV基础上改造的基因载体，具有极低的免疫原性、高安全性、广泛宿主细胞范围、强扩散能力及长体内表达时间。
4、腺相关病毒，简称AAV，是一种特殊的微小病毒科成员，属于依赖病毒属。它的存在引人关注，因为它是目前已知结构最为简单的单链DNA缺陷型病毒。与常规病毒不同，AAV的独特性在于其独特的基因组结构和感染机制。它的基因组不完整，但凭借这种缺陷，它能够在宿主细胞中以一种独特的方式进行复制和传播。
5、腺相关病毒载体（AAV）体内的感染效率极高。不同血清型可以相对特异性的感染心脏，肝脏，骨骼肌等。腺相关病毒是RG1（最安全级别）的基因治疗载体，完全无具有潜在致病性。而腺病毒是RG2，慢病毒是RG2，逆转录病毒是RG3 。
6、腺相关病毒是一种小型的、单链DNA病毒。它具有二十面体对称的衣壳结构，这种结构可以保护其基因组免受外部环境的破坏。这种病毒在自然界中并不常见，但在基因治疗和基因转染的实验室研究中被广泛使用。其优势在于能够以高效率和稳定性将基因导入宿主细胞，因此在生物医药领域具有重要的应用价值。
